多發(fā)性硬化臨床試驗(yàn)破冰獲批
美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進(jìn)行多發(fā)性硬化的干細(xì)胞治療臨床試驗(yàn)
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圖片源于網(wǎng)絡(luò)
紐約Tisch多發(fā)性硬化研究中心的的消息報(bào)道美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局批準(zhǔn)進(jìn)行多發(fā)性硬化的自身神經(jīng)干細(xì)胞治療的I期臨床試驗(yàn)。
多發(fā)性硬化是一種慢性疾病，侵犯中樞神經(jīng)系統(tǒng)（脊髓，視神經(jīng)和腦）。常見(jiàn)癥狀是肢體麻木，更嚴(yán)重比例會(huì)出現(xiàn)癱瘓和失明。根據(jù)多發(fā)性硬化癥基金會(huì)的數(shù)據(jù)，現(xiàn)有350，000～500，000確診病例，每周有200人被診斷為多發(fā)性硬化癥。
新的再生醫(yī)學(xué)策略涉及使用來(lái)自20例多發(fā)性硬化患者骨髓的自身間充質(zhì)干細(xì)胞衍生的神經(jīng)前體細(xì)胞（MSC-NPs）。這些干細(xì)胞將注入患者的腦脊液中。臨床試驗(yàn)的主要目的是判斷治療的安全性，其次是檢測(cè)治療的有效性。干細(xì)胞注射間隔3個(gè)月進(jìn)行一次，最終注射后隨訪監(jiān)控多達(dá)27個(gè)月。臨床前的檢測(cè)數(shù)據(jù)表明，干細(xì)胞注射后，7例患者的腦炎癥反應(yīng)減輕，髓鞘修復(fù)，神經(jīng)元結(jié)構(gòu)和腦功能均得到改善。
類似的試驗(yàn)曾在2011年在英國(guó)開(kāi)展，作為II期臨床試驗(yàn)，獲得來(lái)自多發(fā)性硬化協(xié)會(huì)和英國(guó)干細(xì)胞基金會(huì)1百萬(wàn)英鎊的資助。試圖探索干細(xì)胞能否延緩，阻止或者是逆轉(zhuǎn)多發(fā)性硬化癥患者的腦脊髓損傷。
這是美國(guó)食品藥品監(jiān)督管理局第一次批準(zhǔn)進(jìn)行干細(xì)胞直接注入多發(fā)性硬化癥患者腦脊液中，代表著多發(fā)性硬化癥研究和治療的一個(gè)令人興奮的進(jìn)步。
